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Auswirkungen von Miglustat bzw. einer Kombination aus Miglustat, Cyclodextrin und Allopregnanolon auf das Lernverhalten und die motorische Koordination von BALB/c-Wildtypmäusen ( Dissertationsschrift )

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Der Morbus Niemann-Pick Typ C1 ist eine seltene, lysosomale Speicherkrankheit, die autosomal-rezessiv vererbt wird. Es wurde gezeigt, dass NPC1-/- mutierte Mäuse, thrapiert mit Miglustat/Cyclodextrin/Allopregnanolon, davon profitieren. Die Wirkung der Medikamente auf Wildtyp-Mäuse wurde untersucht. Die am Mausmodell beschriebene Kombinationstherapie aus Miglustat, Cyclodextrin und Allopregnanolon hat eine synergistische Wirkung, welche zum verzögerten Symtomausbruch und zur Erhöhung der Lebenszeit der Versuchstiere führt. Die Therapien hatten keinen positiven Einfluss auf die Motorik der Tiere. Miglustat-only-Gruppe zeigte signifikant schlechtere kognitive Leistungen als schein- und Kombi-behandelten Tiere.<ger>

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