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Die Wirkung von Trichostatin A in einem zellkultur-basierten Krankheitsmodell des Morbus Niemann-Pick Typ C ( Dissertationsschrift )

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Die Etablierung eines auf humanen neuronalen Progenitorzellen (hNPZ) basierenden Zellkulturmodells mittels shRNA-Transfektion (NPC1kd-hNPZ) und der Nachweis einer NPC1-restitutiven Wirkung des Histondeacetylaseinhibitors (HDACi) Trichostatin A (TSA) stellten die Ziele dieser Arbeit dar. Hierzu wurden zum einen Fibroblasten von Morbus Niemann-Pick Typ C1 (NP-C)-Patienten verwendet und in einem zweiten Schritt ein NP-C-Krankheitsmodell in hNPZ durch transiente shRNA-Transfektion generiert.<ger>

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