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Publikation: Dissertationsschrift
Identifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen
Grunddaten
Abstract
Autoren
Einrichtung
Grunddaten
Titel
Identifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen
Erscheinungsjahr
2022
Verlag
Universität Rostock
Verlagsort
Rostock
Seitenzahl
142
Publikationsform
Druckschrift
Publikationsart
Dissertationsschrift
Sprache
Deutsch
Letzte Änderung
14.11.2023 06:01:56
Bearbeitungsstatus
durch UB Rostock abschließend validiert
Dauerhafte URL
http://purl.uni-rostock.de/fodb/pub/69081
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Abstract
Das Ziel der vorliegenden Arbeit war die Identifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 (NP-C1) unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen. Das zelluläre Hauptmerkmal von NP-C1 besteht in der Akkumulation von freiem Cholesterol in den Lysosomen der Zelle. Zehn potentielle pharmakologische Chaperone wurden identifiziert. Für zwei dieser Substanzen, Quinestrol bzw. Abirateronacetat, wurde ein cholesterolreduzierender Effekt gezeigt.
Autor
Völkner, Christin
Einrichtung
UMR/Klinik und Poliklinik für Neurologie (KN)