Publikation: Dissertationsschrift

Identifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen

Grunddaten
Abstract
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Grunddaten

Titel	Identifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen
Erscheinungsjahr	2022
Verlag	Universität Rostock
Verlagsort	Rostock
Seitenzahl	142
Publikationsform	Elektronische Ressource
Publikationsart	Dissertationsschrift
Sprache	Deutsch
DOI	10.18453/rosdok_id00004050
Letzte Änderung	17.11.2023 06:01:59
Bearbeitungsstatus	durch UB Rostock abschließend validiert
Dauerhafte URL	http://purl.uni-rostock.de/fodb/pub/69090
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Abstract

Das Ziel der vorliegenden Arbeit war die Identifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 (NP-C1) unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen. Das zelluläre Hauptmerkmal von NP-C1 besteht in der Akkumulation von freiem Cholesterol in den Lysosomen der Zelle. Zehn potentielle pharmakologische Chaperone wurden identifiziert. Für zwei dieser Substanzen, Quinestrol bzw. Abirateronacetat, wurde ein cholesterolreduzierender Effekt gezeigt.

Autor

Völkner, Christin

Einrichtung

UMR/Klinik und Poliklinik für Neurologie (KN)